Самым передовым методом лечения аутоиммунных заболеваний на сегодняшний день является CAR-T терапия, применяемая в онкологии. Однако для ее более широкого использования необходимо преодолеть некоторые регуляторные барьеры. Об этом на проектно-образовательном интенсиве “Архипелаг 2024” рассказал заместитель руководителя рабочей группы НТИ HealthNet (Хелснет) по направлению «Биомедицина», научный консультант АО «Р-Фарм» Андрей Ломоносов.
“Для лечения аутоиммунных заболеваний на сегодняшний день есть достаточно мало терапевтических опций: моноклональные антитела и интерлейкины, которые позволяют иммунной системе не быть такой агрессивной и этим ослабляют симптомы болезни. Однако недавно стало известно, что CAR-T терапия, которая уже доказала свою эффективность при лейкозах, оказалась эффективной для лечения аутоиммунных заболеваний, в том числе довольно редких”, – рассказал Андрей Ломоносов.
CAR-T терапия предполагает введение человеку его собственных модифицированных иммунных клеток, в которые встроен химерный рецептор. В области клеточных технологий и технологий с использованием геномных конструкций для лечения аутоиммунных заболеваний пока накоплено не очень много клинических данных, однако то, что известно, говорит о потенциальной возможности полного излечения за одну инъекцию. Зафиксированы случаи, когда спустя месяц после инъекции человек, который не мог ходить в силу заболевания, обретал эту способность и даже спустя пол-года симптомы не возвращались.
В России разработкой клеточных технологий в онкологии, которые потенциально можно использовать для терапии аутоиммунных заболеваний занимаются в нескольких научно-медицинских центрах. Это НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии имени Дмитрия Рогачева, НМИЦ им. В. А. Алмазова, НИИ детской онкологии, гематологии и трансплантологии им. Р. М. Горбачевой, и в ряде других. Однако сейчас требования нашего регулятора к производству такого рода персональных клеточных терапий в медицинских институтов чрезвычайно высокие, что делает их практически недоступными для пациентов даже в детской онкогематологии, не говоря уже про аутоиммунные заболевания.
“Мы видим два пути, которые могут помочь преодолеть этот барьер: режим госпитального исключения и специальные зоны опережающего регулирования, в которых государство может давать разрешение на применение опережающей терапии, а также частично финансовую поддержку в форме грантов, а регулятор тесно работает с разработчиками и с клинической базой. У нас действительно может быть много клеточных терапий, которые с помощью такого механизма могут стать быстро доступны пациентам, потому что разработок на доклиническом уровне очень много, а переход к клиническому применению затруднен”, – отметил Ломоносов.
Свежие комментарии